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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

网络安全专家谈｜沈昌祥院士：构建安全可信网络空间安全防护体系******

　　过去的十年，是信息技术革命日新月异、数字经济发展浪潮奔涌向前的十年，也是深刻把握信息化发展大势、积极应对网络安全挑战的十年。党的十八大以来，我国网络安全工作进入快车道。新起点，新征程。回望过去，我国网络安全行业取得哪些发展成就？立足当下，面临哪些新挑战？面向未来，将出现哪些新趋势？中国网络空间研究院网络安全研究所、《中国网信》杂志融媒体中心、光明网网络安全频道、安恒信息联合推出系列专访。本期，邀请中国工程院院士沈昌祥进行访谈。

　　记者：请您结合自身实践，谈谈网络安全十年来的发展变化，以及行业发展面临的新挑战、新问题。

　　沈昌祥：当前，网络空间已经成为继陆、海、空、天之后的第五大国家主权领域空间，也是国际战略在网络社会领域的演进，我国的网络安全正面临着严峻挑战。以“没有网络安全就没有国家安全”“安全是发展的前提，发展是安全的保障”为宗旨，按照国家网络安全法律法规、战略要求，推广安全可信产品和服务，筑牢网络安全底线是历史的使命。党的十八大以来，我国在网络安全领域取得可喜成绩。《中华人民共和国网络安全法》（以下简称《网络安全法》）《中华人民共和国密码法》（以下简称《密码法》）《中华人民共和国数据安全法》和《关键信息基础设施安全保护条例》等法律法规治理体系逐步完善，网络安全产业发展有法可依，有章可循；安全可信的网络产品和服务产业生态初步构建，产业结构逐步合理；网络空间安全一级学科确立，人才培养体系初步建立，网络安全人才培养力度不断加大，国家网络安全保障能力大幅提升。

　　与此同时，我国网络安全在技术、产业和能力等方面与发达国家相比仍存在不小差距，在复杂的网络安全博弈中略显被动：自主创新不足，以“跟随型”为主的安全产业发展思路难以解决核心技术“受制于人”的问题；网络安全防护技术体系尚不健全，重点领域网络安全保障能力不足，集中表现为“网络安全底数不清”“网络防御被动应急”，难以形成网络安全积极防御体系，网络安全保障措施难以适应快速变化的对抗形势等。为此，我们应以前瞻性布局占据战略制高点，形成一套既富有中国特色又符合世界发展潮流的网络空间安全保障战略思维，以自主创新产业争取战略主动权，着眼国家安全和长远发展，构建世界领先、安全可信的自立自强网络安全产业生态体系，从根本上解决核心技术受制于人的问题，积极参与网络空间国际治理，加强网络空间国际合作，提升我国在网络空间领域的国际地位。在“十四五”期间努力打造安全可信的核心技术产业生态，构筑安全可信的网络安全基础，建立顺畅高效的组织管理体系和系统完备的法律法规治理体系，加强良性循环的经费保障，做好多层次的人才培养工作，为国家网络安全提供有力支撑，为建设网络强国构筑坚实基础。

　　记者：《网络安全法》对守护网络安全防线、构建安全可信网络体系提出了更高要求。其中也明确提出推广安全可信的网络产品和服务。对于“安全可信”的内涵该如何理解？

　　沈昌祥：“安全可信”是网络所使用的设备应当具备的安全性能，即在设备工作的同时，内含的安全部件进行动态并行实时全方位的安全检验，确保计算过程及资源不被干扰破坏和篡改，能正确完成处理任务。这就是用主动免疫可信计算3.0技术开发的网络产品和服务，相当于人体具有免疫能力，离开封堵查杀“老三样”被动防护，自主创新解决核心技术卡脖子问题。

　　随着信息技术的快速发展和网络安全形势的不断变化，我们逐渐认识到，掌握网信核心技术是我国摆脱网络安全受制于人的根本，也是保障重要信息系统及其数据安全的前提。保障芯片、整机、操作系统、数据库等基础软硬件的供应链安全可信，成为建设网络强国的保障基石。

　　要实现安全可信必须自主创新、自立自强。首先要认清网络安全风险的本质。安全风险源于图灵机原理少安全理念、冯·诺依曼体系结构少防护部件和网络信息工程无安全治理三大原始性缺失，再加上人们对IT逻辑认知的局限性，设计产品不可能穷尽所有逻辑组合，只能处理完成和计算任务有关的逻辑组合，必定存在大量逻辑不全的缺陷漏洞，从而难以应对人为利用缺陷漏洞进行攻击获取利益的恶意行为。

　　为了降低安全风险，必须从逻辑正确验证、计算体系结构和计算模式等方面进行科学技术创新，以解决存在的漏洞缺陷不被攻击者利用的问题，形成攻防统一的体系，这与人体健康必须有免疫系统一样。这就是中国可信计算3.0的新计算模式和架构，计算同时并行进行防护，即以物理可信根为基础，一级验证一级，通过构建可信链条，为用户提供可信存储、可信度量和可信报告等多种功能，为保证用户的数据资源和操作过程安全提供可信任的计算环境，有效降低系统的安全风险。由此可见，《网络安全法》要求推广使用安全可信的网络产品和服务是科学合理的，也是高效可行的。

　　记者：在构建“安全可信”网络空间安全防护体系，提高网络安全主动免疫能力方面，我们要从哪些方面着手？

　　沈昌祥：首先要自主创新发展主动免疫可信计算3.0，为安全可信产业打造良好生态环境。

　　可信计算3.0源于我国，对新型可信计算的研究开始于上个世纪90年代初，1995年2月通过鉴定，定型装备，经过长期攻关形成了自主创新的可信计算3.0技术体系。

　　可信计算3.0采用运算和防御并行的双体系架构，在计算运算的同时进行安全防护，将可信计算技术与访问控制机制结合，建立了计算环境的免疫体系，能及时识别“自己”和“非己”成份，禁止未授权行为，使攻击者无法利用缺陷和漏洞对系统进行非法操作，最终达到“进不去、拿不到、看不懂、改不了、瘫不成、赖不掉”的效果，对已知和未知病毒不查杀而自灭。

　　其次是自立自强建立安全可信创新体系：一是可信体系架构的创新。可信计算3.0创造性地提出了计算节点由运算部件和防护部件并行的双体系架构，在保持原有应用系统不变的情况下，构建主动免疫的可信计算环境，为应用提供主动免疫安全可信的保障机制，主动拦截系统操作运行要素，按预定的策略规则进行可信判定，及时发现并禁止不符合预期的行为，保证全程安全可信的运行。

　　二是可信计算密码技术的创新。可信计算3.0架构根据国家《密码法》规定的算法标准发布的可信密码模块（TCM）国家标准，满足可信计算需求，并要在三个方面有重要创新：首先是构成了对称与非对称融合的密码体制，全面支持可信功能；其次，可信计算3.0架构下的可信计算密码技术以国内密码算法为基础，对称密钥算法使用SM4算法，非对称密钥算法使用SM2算法，哈希算法使用SM3算法，高效实现身份认证、加密保护和一致性校验；再是采用双证书体制，用平台证书认证系统，用加密证书保护密钥，并且将加密功能和系统认证功能分离管理，符合《中华人民共和国电子签名法》要求，简化了证书管理工作，提高了系统通过隔离增强加密和认证功能的安全性。

　　三是可信平台控制模块的创新。提出以可信平台控制模块（TPCM）作为可信根，并接于主机的计算部件，在可信密码模块基础之上增添对系统和外设的总线级控制机制。TPCM是系统可信的源头，它将密码机制与控制机制相结合。目前，TPCM国家标准已发布，并被发展成为插卡、主板SoC和多核CPU可信核三种模式产品，得到大量推广。

　　四是可信主板的创新。可信平台主板将防护部件与计算部件并接融合，由TPCM和系统中的多个度量点(包括TPCM对Boot ROM的度量机制)组成防护部件，计算部件保持原有架构不变。信任链在“加电第一时刻”开始建立，从而提高了系统安全性。同时在主板上的多个度量点分别设置度量代理，通过这些度量代理实现硬件控制，并为可信软件层提供可信硬件度量和控制接口。

　　五是可信软件基的创新。可信软件基是在TPCM支撑下，基于双系统体系结构下以原始信息系统宿主软件为保护对象，构成并行的双软件架构。可信软件基在可信计算体系中处于承上启下的核心地位，对上与可信管理机制对接，通过主动监控机制保护应用，对下连接TPCM和其他可信硬件资源，对系统安全机制提供可信支撑，同时与网络环境中其他可信软件基实现可信协同。可信软件基并行于宿主基础软件，在TPCM的支撑下，通过宿主操作系统代理进行主动拦截和度量保护，实现主动免疫防御的安全能力。

　　六是可信网络连接的创新。针对集中控管的网络安全环境，创造性地提出了三元三层可信连接架构，能够有效防范内外合谋攻击。同时，这一架构在纵向上对网络访问、可信评估和可信度量分层处理，使得系统的结构清晰、控制有序。进行访问请求者、访问控制者和策略仲裁者之间的三重控制和鉴别，实现了集中控管的网络可信连接模式，提高了架构的策略规则可管性、可信性。

　　记者：强化网络空间安全保障，离不开相关产业政策的支持和引导。今后在进一步打造安全可信的产业生态方面，需要在哪些方面完善政策、创新制度？

　　沈昌祥：要优化产业政策，打造安全可信的产业生态体系。加强统筹规划，加大投入力度，扶持网络安全产业和项目，加快推广安全可信的网络产品和服务。形成安全可信国产化推进机制，推动安全可信技术产品应用。出台相应政策为自主创新产品提供市场应用空间，促进技术产品创新、性能优化提升与产业应用协同发展。

　　要以企业为主体，优化网络安全产业创新发展环境。优化企业生存环境，激发大众创业、万众创新的热情。强化企业的创新主体地位，营造公平合理的市场环境，结合国家“一带一路”倡议，打造更有利的国际化发展环境，充分发挥政府机构、行业协会和产业联盟的作用，积极参与国际合作，争取更多的国际话语权。通过建立产业并购基金、共享专利池等措施为企业国际化发展提供支持，减轻国内企业在国际竞争中的压力。

　　要加强人才培养，建设全方位网络安全人才队伍。加大人才培养力度，打造数量充足、结构合理的网络安全人才队伍。加强网络空间安全一级学科建设，由专业机构、行业企业等梳理人才需求，同时加强用人单位与高校、专业培训机构的合作，进一步缩短人才供需差距。

　　要统筹规划加大投入，强化经费监管，大幅提升国家资金的利用效率。优化经费支持方式和监管模式，提升经费投入效益。通过成立专业化项目管理机构，统一受理网络安全项目申请，严格公正评审立项，整合原有网络安全项目资源，集中资源重点突破核心技术瓶颈。完善现有经费监管模式，建立合理的经费申请和评审流程，同时在各环节加强审计。加强产学研用管等各方面的配合，前瞻性统筹经费支持方向，在优先支持基础性、公益性项目的同时，充分考虑经费投入将产生的经济效益，设立“产业基金”“创新基金”等实体机构，加快技术研发市场化速度，形成良性循环的市场化经费支持机制。（记者 李政葳 孔繁鑫）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）